近日，ＦＤＡ發(fā)布全新指南草案，旨在說明整個產(chǎn)品生命周期中何時及可使用哪些方法收集和提交患者偏好信息（ＰＰＩ）。該文件的發(fā)布有助于申辦者和其他患者偏好研究開發(fā)人員獲知更新的方法和考慮因素，以避免開展費用昂貴的研究（該研究可能不適合為受益風(fēng)險決策提供信息）。本期重點介紹患者偏好信息（ＰＰＩ）在醫(yī)療器械受益－風(fēng)險評估中的應(yīng)用。

一、基本概念

１．患者偏好信息（Ｐａｔｉｅｎｔ?。校颍澹妫澹颍澹睿悖濉。桑睿妫铮颍恚幔簦椋铮睿校校桑┦侵富颊哚槍μ囟ㄖ委煹牟煌R床結(jié)果或其他特性的選擇意愿和接受程度的定性或定量評估，在受益－風(fēng)險評估中ＰＰＩ可提供患者對受益的偏好和對風(fēng)險的容忍度。

２．醫(yī)療器械受益－風(fēng)險評估，被廣泛應(yīng)用于醫(yī)療器械監(jiān)管，貫穿于產(chǎn)品注冊、上市后監(jiān)管的各個環(huán)節(jié)，還支持采用真實世界數(shù)據(jù)開展醫(yī)療器械評估。

受益－風(fēng)險評估主要包括：　受益評估因素、風(fēng)險評估因素、其他影響受益風(fēng)險的因素。

受益評估主要考慮４項要素：受益的類型、受益的大小、受益的概率、受益的持續(xù)時間。

風(fēng)險評估主要考慮４項要素：器械使用相關(guān)不良事件的嚴重度和類型、不良事件的概率、不良事件的持續(xù)時間、假陽性或假陰性診斷結(jié)果引發(fā)的風(fēng)險。

二、患者偏好信息在受益風(fēng)險評估中的應(yīng)用

１．患者偏好貫穿在受益風(fēng)險評價過程中。

受益－風(fēng)險評估表中可明確體現(xiàn)：患者如何看待受益價值；受益效果的持續(xù)時間對患者是否產(chǎn)生價值；考慮到器械可能帶來受益的同時，患者是否愿意承受可能發(fā)生不良事件的風(fēng)險？舉例說明：病情危重患者可能認為將其生命延續(xù)幾個月的醫(yī)療器械價值非常高；慢性疾病患者則可能認為短期獲益的器械價值不太高。

２．患者偏好影響醫(yī)療行為。

在診斷／治療程序的首選模式（器械通常只是治療途徑中考慮的選項之一，而治療途徑中包括手術(shù)治療和藥物治療）及風(fēng)險耐受性方面，患者偏好各不相同。

３．患者偏好可能影響醫(yī)療器械審評的決策。

在醫(yī)療器械監(jiān)管領(lǐng)域，患者偏好可能影響審評決策。患者如何看待受益價值？患者是否愿意接受可能的不良事件的風(fēng)險？都將對醫(yī)療器械的受益－風(fēng)險評價產(chǎn)生直接影響，從而影響醫(yī)療器械注冊的系統(tǒng)評價，進而影響審評決策。

患者對受益的看法反映患者所認為的醫(yī)療器械使用價值。對嚴重疾病或慢性疾病，患者可能會認為醫(yī)療器械提供的受益價值非常高（取決于患者具體病況）。而在某些挑戰(zhàn)性器械領(lǐng)域，患者偏好信息（與研究受試者相關(guān)的信息）可能有助于衡量風(fēng)險和受益，例如：

①拯救生命但高風(fēng)險的器械（例：用于終末期心力衰竭的心室輔助器械ＶＡＤ）；

②直接影響健康相關(guān)生活質(zhì)量的器械（例：預(yù)防癲癇發(fā)作、睡眠呼吸暫停）；

③產(chǎn)生顯著健康獲益的器械（例：肥胖癥治療設(shè)備）；

④產(chǎn)生顯著外觀獲益的器械（例：乳房植入物、皺紋填充物）；

⑤用于替代方案，包括外科手術(shù)或藥物治療等非器械方法（例：開放手術(shù)的微創(chuàng)替代手術(shù)）條件下的器械。

(文章來源于健康界)